BioMarin sucht 30 Studienteilnehmer fuer 3,4-DAP-Zulassung in USA=1-2 in Deutschland+je 1-2 anderswo
Textentwurf: erster Teil meiner Erläuterungen!
2012-01-23
Ich könnte mir vorstellen, dass insbesonddere die 1. Phase der Studie nützlich für Menschen mit LEMS sein könnte, die das Gefühl haben, bisher nicht ausreichend untersucht worden zu sein und auch jene, die Probleme mit der Dosierung von 3,4-DAP haben. In dem Fall muss sichergestellt sein, dass die Studienteilnehmer alle individuellen Untersuchungsergebnisse schriftlich erfahren und vor allem WANN. Außerdem muss detailliert von der Studienleitung erklärt werden, wer alles und in welcher Form Ihre Daten erhält.
Im "Motus-Aufruf" zur Teilnahme ist der Datenschutz nicht erwähnt. Es wird aber versichert, dass jeder jederzeit aus der Studie aussteigen kann, ohne einen Grund nennen zu müssen.
2012-01-22
Als Voraussetzung für die angestrebte Zulassung von FirdapseTM (3,4-Diaminopyridin) in den USA führt BioMarin eine Studie zur Wirksamkeit von 3,4-DAP durch.
Die Wirksamkeit hatte sich ja schon in ca. 25 Jahren vor Firdapse erwiesen, deshalb kann sich BioMarin wohl auch auf 30-bis 40 Studienteilnehmer (Probanden) beschränken: Geplant sind 8 Probanden in den USA> (die Rekrutierung dort ist schon in Aktion) und in 7 europäischen Ländern je 1-2.
Ich wurde gebeten, verschiedene Dokumente der Firma bekannt zu machen (einige davon habe ich auf meine HP hochgeladen) und damit zu helfen, dass sich 1-2 Probanden in Deutschland finden lassen, welche die Anforderungen des Studiendesigns erfüllen können´.
Die Inhalte der Dokumente - siehe LINKS ganz unten - kommentiere ich demnächst, was ich auch für sehr erforderlich halte.
Mithilfe der folgenden LINKS erfahren Sie „Amtliches“ über die Studie, z.B. welchen Voraussetzungen die Studienteilnehmer genügen müssen.
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01377922?term=BioMarin+LEMS&rank=1
oder:
http://clinicaltrials.gov/
und geben Sie als Suchwort „LEMS“ oder „3,4-Diaminopyridine ein.
Erläuterung der Begriffe:
http://www.clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary
Die folgenden LINKS sind meine Zufallsergebnisse (!) bei der Suche für Sie im Internet:
http://www.myeloma-euronet.org/_dl/multiple-myeloma/Clinical-Trials-glossary-de.pdf
http://www.ebm-netzwerk.de/grundlagen/images/dnebm-glossar-2011.pdf
Alle LINKS wie immer ohne irgendwelche Gewähr für Richtigkeit, versteckte Werbung etc.
Sie können im Internet vielleicht noch hilfreichere „Glossarien“ unter Stichwörtern wie etwa.„Arzneimittelstudien – Begriffe“
Zur Verfügbarkeit von 3,4-DAP in Deutschland und in den USA heute und zuvor:
Amifampridin (chem. 3,4-Diaminopyridin) ist in Europa seit Ende 2009 zugelassen zur symptomatischen Behandlung des Lambert-Eaton-Syndroms bei Erwachsenen (= Alter über 18 Jahre)-.
In Deutschland kann 3,4-DAP – wie vor der Zulassung – als preiswerte Apothekenzubereitung verschrieben werden. Vorteil: Individuelle Dosierung,
vor der Zulassung erfolgte die Kostenübernahme dieses preisgünstigen Wirkstoffs auf der Grundlage der EU-Orphan-Drug-Verordnung, einer Sonderregung für seltene Erkrankungen.
Bereits vor der Orphan-Drug Verordnung der EU konnten Ärzte in den USA 3,4-DAP „for the compassionate use“ (Deutsch etwa „aus Mitgefühl“) verschreiben und war und ist kostenlos über den Arzt, der LEMS diagnostiziert hat, vom Sponsor erhältlich (Jacobus Pharmacdeuticals)..
Wahrscheinlich wird – wie in Deutschland und dem restlichen Europa – die Zulassung von 3,4-DAP als FirdapseTM durch BioMarin nicht nur Vorteile bringen. Der Apothekenpreis von Firdapse schockiert und wird als nicht zu rechtfertigen angesehen.
Im Fall der Zulassung von 3,4-DAP in den USA – sie WIRD erfolgen – werden nach meiner Einschätzung die Auswirkungen der Preispolitik von BioMarin durch ein Alleinvertriebsrecht schlimmer als in Deutschland sein, da bis zum heutigen Tag in den USA keine gesetzliche Krankenversicherung politisch durchsetzbar war und ein großer Teil der Bevölkerung sich die hohen Kosten für eine private Versicherung nicht leisten kann.
Fortsetzung folgt.
Freya Matthiessen
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Eine klinische Studie für Patienten mit dem Lambert-Eaton-Rooke-Syndrom (LEMS)
BIOMARIN_LMS-002_Advocacy Newsletter Article_FINAL_12May11
Newsletter-ARTIKEL
Die Verbesserung der Betreuung durch klinische Studien.
Leben Sie mit LEMS? - Faltblatt für Patienten
Kein Experte würde wohl "LEMS" so wie in diesem Faltblatt beschreiben.
Und: Das Ziel der Studie ist die Zulassung in den USA!!
Eine klinische Studie für Patienten mit dem Lambert-Eaton-Rooke-Syndrom (LEMS)
BIOMARIN_LMSâ€002_Study Fact Sheet_Advocacy_FINAL_12May11
DATENBLATT für Berater
Dieses Thema hatte ich hier schon früher behandelt.
Hinweis unter "Telegramm" war:
"2011-06-28/29 BioMarin - Firdapse - LEMS - Zahlenspagat".
Hier der Inhalt der Informationen vom Juni 2011:
Informationen
BioMarin Studie für Zulassung in USA - 30 Patienten an 25 Orten weltweit
BioMarin-Spar-Studie für die Zulassung von FirdapseTM durch die FDA (USA)
Am 07. Juni 2011 gab BioMarin bekannt, dass der erste Patient von geplanten 30 Patienten an 25 Orten weltweit eindosiert worden ist für eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von FirdapseTM bei LEMS anhand des Myasthenia Gravis Score und ein „timed 25 foot walk test",
[üblicherweise in der Neurologie: Geschwindingkeits- und Qualitätsmessung auf einer Gehstrecke von 7,62 m und dieselbe Messung dieselbe Wegstrecke zurück. F.M].
Vielleicht muss es ja heissen "...der erste Patient von geplanten JEWEILS 30 Patienten an 25 Orten weltweit".
Quelle:
"BioMarin Initiates Phase 3 Trial for Amifampridine Phosphate for the Treatment of LEMS"
http://phx.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=106657&p=RssLanding&cat=news&id=1571432
zuletzt aufgerufen 27. Juni 2011.
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Kommentar
Es wäre meines Laien-Erachtens verdienstvoll gewesen, wenn BioMarin einen Test entwickelt hätte, der die Besonderheiten der Störung bei LEMS berücksichtigt. z.B. ggf. im Hinblick auf
- verzögerte maximale Kraftentwicklung,
- verstärkte Auswirkung der Beckengürtel/Oberschenkelschwäche beim Erklimmen von Stufen (im Vergleich
mit dem Gehen auf ebener Strecke (unfallvermindernder Belag auf Klinikfluren ./. Kopfsteinpflaster...)
- Nachwirkung eines Belastungseffektes z.B. am darauffolgenden Tag ggf. mit dem Bedarf einer temporären
Dosiserhöhung
- Schmerzen nach Muskelüberlastung - LEMS-Patienten können u.U. eine längere Strecke schaffen und trotzdem
überfordert sein. Irgendwie passt hier das Score-System nicht.
- Grad der Fähigkeit, sich nach Stürzen aufrichten zu können.
- Grad der Fähigkeit, sich bücken und wieder aufrichten zu können..
(Es fällt halt öfter etwas herunter)
- Unterschiedlichste autonome Störungen - (siehe Artikel von Sally Waterman et al.)
- seltener Augenmuskelschwäche (DB) und Ptosis als bei der MG. Muss im LEMS-Score einen ganz anderen Stellenwert
erhalten. Im Besinger Score werden "Beinvorhalten im Liegen" (kaum vegleichbar mit Treppensteigen) und Ptosis
z.B. gleich bewertet.
- U. u. sehr wechselhaft auftretende Schwächegrade unterschiedlicher Muskeln.
Vorrangig-entscheidend und wichtig ist die Messung der Wirksamkeit von 3,4-DAP Base im Vergleich mit 3,4-DAP Phosphat.
Die Wirksamkeit von 3,4-DAP bei LEMS ist bereits - auch von amerikanischen Wissenschaftlern - in der „Vor-BioMarin-Zeit" und nicht finanziert von BioMarin hinlänglich nachgewiesen worden
(Mein ganz persönlicher -!! - Eindruck ist: Die Wirkung von FirdapseTM = 3,4-DAP Phosphat tritt später ein, als bei bisherigen Base-Präparationen, allerdings auch mit abweichenden Füllstoffen. Das wäre ja vielleicht überprüfenswert).
Ich aber wegen des hohen Preises von Firdapse™ meine Therapie mit Kapseln fortgeführt.
Freya Matthiessen