NEU Mai 2010: Firdapse-Bio Marin informiert
BioMarin bietet folgendes Infomaterial an:
03. Mai 2010, ergänzt und teilw. überarbeitet 04. und 05. Mai 2010
(1) http://www.lems.com/
Übersichtlich - auf Englisch.
Ausführliche Informationen für Patienten und ihre Familien über das
Lambert-Eaton-Myasthenic Syndrome (LEMS).
Dort können Sie das Merkblatt für LEMS-Patienten auf Deutsch und auch auf Englisch herunterladen!!
Die Seite ist hervorragend übersichtlich, die Sprache patientengerechter als in anderen Publikationen.
Fachlich Kompliziertes wird Schritt für Schritt auf der Verständnisebene von medizinischen Laien erläutert.
Inhaltlich wären allerdings Überarbeitungen hilfreich und nötig - wie ja bei fast allen Erstausgaben in der Medizin und anderswo.
z.B. unter "Quick Facts" - There are two different types of LEMS." Vgl. Text "Are there different types of LEMS?
Dort verschiedene Punkte.
(2) BioMarin: "Leben mit einem Lambert-Eaton Myasthenischen Syndrom:
Merkblatt für Patienten
4 DIN A5-Seiten Informationen - Druckschrift auch im Internet herunterladbar.
Die folgende Aussage, die Myasthenia-gravis - Artikeln entnommen scheint.
"Möglicherweise werden Sie sich noch viele Jahre mit LEMS auseinandersetzten müssen, aber die
Behandlungsmöglichkeiten werden ständig weiterentwickelt, und schon mit den heute verfügbaren
Mtteln ist LEMS so gut kontrollierbar, dass Sie ein fast normales Leben führen können."
Diese Aussage und deren mögliche soziale Konsequenzen für die Betroffenen sollte Firma BioMarin doch bitte noch einmal überprüfen und differenzieren.
BioMarin führt als erste Behandlungsmöglichkeit immunsuppressive und immunmodulatorische Maßnahmen an.
Immunglobuline, Plasmapherese, Immunadsorption und die eigentlichen Immunsuppressiva werden bis auf zwei von den KK nur, wenn überhaupt auf besonderen Antrag hin bezahlt. Die Anwendungen sind durchaus nicht immer erfolgreich und sie sind auch nicht ohne Risiko. Und meint BioMarin, man könne ein "fast normales" Arbeitsleben führen? Entweder man kann eine Arbeit normal leisten, oder man wird entlassen.
Vergessen wir doch auch nicht die Controller der privaten Krankenhausträger, die Krankheiten danach bewerten, welcher Profit sich damit erwirtschaften lässt. LEMS gehört nicht zu den Favoriten.
" Normal" ist auch der Patient im Rollstuhl.
Was ein "fast normales Leben " ist, werden Patienten, Arbeitgeber, Versicherungen, Gutachter und Sozialgerichte sehr unterschiedlich sehen - und auch die Pharmaindustrie in ihrer Werbung.
Die Behandlungsmöglichkeiten sind auch aufgrund der sogenannten Komorbidität begrenzt, d.h. LEMS-Menschen haben genaus gehäuft - wie der Rest der europäischen Menschheit - Erkrankungen, deren gute Behandelbarkeit in vielen Fällen die des LEMS verschlechtert und umgekehrt. Gehäufter haben LEMS-Betroffene ja bekanntermaßen weitere Autoimmunerkrankungen.
Das LEMS mag im Prinzip und in vielen Fällen erfolgreich behandelt werden können. Was bedeutet da "im Prinzip" wenn mehr
als die Hälfte der Erkrankten einen aggressiven, erst spät diagnostizierbaren Lungenkrebs entwickeln.
Ein fast normales Leben?
Ich habe ausführliche Patientenberichte (z.Teil jeweils über Jahre) und deren Arztbriefe von mehr als 20 Betroffenen in 10 Jahren erhalten ((Eurpa und Übersee), dazu bei weitem mehr kürzere, überwiegend mündliche, Schilderungen ihrer Lebenssituation.
Ein "fast normales Leben" hat niemand von ihnen führen können.
Natürlich sucht man Austausch und Rat als Betroffener oder Angehöriger eher in sehr problematischen Situationen.
Vergleichen Sie bitte die Textausschnitte im
Merkblatt: "Leben mit einem Lambert-Eaton Myasthenischen Syndrom"
Booklet: "Living with Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome"
"....the current treatments can help to bring LEMS under good enough control so that you can have a reasonably normal life."
"....schon mit den heute verfügbaren Mitteln ist LEMS so gut kontrollierbar, dass Sie ein fast normales Leben führen können."
Meine (F.M.) Übersetzung des englischen Textes:
Die derzeitigen Therapien KÖNNEN HELFEN, LEMS recht gut zu kontrollieren, so dass Sie EINIGERMASSEN / LEIDLICH NORMAL leben können.
Übrigens:
Es gibt einen guten Grund, warum "Dolmetscher" auf Englisch "Interpreter" genannt werden.
Beide Versionen - falls ein Arzt sich auf diese Aussagen stützt, aus welchen Gründen auch immer - könnten diesen Arzt dazu verleiten, den Patienten eines schlampigen Umgangs mit der verordneten Therapie zu beschuldigen. Ist ja nicht besonders selten.
"Fehlende Compliance: Patienten, die dem Arzt etwas vorgaukeln"
Deutsches Ärzteblatt 102, Ausgabe 10 vom 11.03.2005, Seite A-704 / B-596 / C-556.
http://www.aerzteblatt.de/V4/archiv/artikel.asp?src=heft&id=45812
Matthiessen, Freya: Vorgaukeln: Feindbild - Leserbrief zum Artikel
http://www.aerzteblatt.de/v4/archiv/artikel.asp?id=4730
Balkenüberschriften führen den Leser durch eine übersichtliche und gute Gliederung des Textes.
Sprachlich hat man sich spürbar allergrößte Mühe gegeben: Schwierige Sachverhalte werden gut verständlich dem medizinischen Laien erklärt, Fachsprache wird weitestmöglich vermieden.
Die Diagnostik ist meines Erachtens zu stark verkürzt und vereinfacht: EMG - und schon steht die Diagnose,
BioMarin: "Vielleicht ist auch ein Bluttest auf die Antikörper durchgeführt worden".......
(Bebildert ist dieses kleine Merkblatt mit großen Portraits zweier Männer - die Bilder tauchen auch woanders in der Werbung anderer Firnen auf, das Foto einer Frau fehlt - zum Glück. Ich halte diese lächelnden, lachenden in Katalogen auswählbaren und herunterladbaren Darstellungen von Personen allerdings grundsätzlich für ein modernes Unwesen. In den anderen Schriften (nicht im Internetauftritt) hat BioMarin auf diese allgemein übliche Praxis verzichtet. Das Design ist unaufdringlich.
(3) "Verwandeln Sie das Leben Ihrer LEMS-Patienten in einen Triumph - jeden Tag neu".
Brauchen Ärzte diese Sprache?
Die Qualitäten von "Firdapse werden mit "3,4-DAP" verglichen.
Der Wirkstoff in Firdapse ist allerdings die chemische Substanz 3,4-DAP.
Den Unterschied in Individualpräparationen wie Steckkapseln und Firdapse ist natürlich überzeugend.
Mein Kommentar folgt später.
(4) "Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels".
mit ausführlichen Informationen
Folgende Aussagen unter "4.8 Nebenwirkungen" sollte korrigiert werden:
"Das Lambert-Eaton-Syndrom ist eine sehr seltene genetische Störung."
LEMS ist natürlich eine erworbene Autoimmunerkrankung, wie a.a.O von BioMarin auch beschrieben.
(5) "Firdapse™ (Amifampridin) - Produktmonographie"
Die Ausführlichste Schrift und mit Quellenangaben
Die Dosierungsangaben sind erfreulich sensibler behandelt als in manchen Publikationen anderer Autoren..
Sprachlich missverständlich scheint mir die folgende Formulierung zu sein:
"Firdapse muss in getrennten Dosen drei- bis viermal täglich verabreicht werden.
Das "Muss" soll sich sicherlich auf "getrennte Dosen" beziehen.Ferner sollte es meiner Ansicht nach heißen:
Firdapse KANN drei- bis viermal verabreicht werden - ggf. auch nur einmal! Die Häufigkeit am Tag ist begrenzt bzw. vorgegeben durch
die Wirkzeit / Halbwertzeit / und Ausscheidung aus dem Körper (Elimination)
die individuelle Ausprägung der Erkrankungdie Fluktuation (Muskelschwäche mal stärker, mal schwächer auftretend
die individuell täglich oder ereignisabhängige variierende körperliche Belastung über den Tag - symptomangepasst:
Es darf ja nicht vergessen werden, dass mit Firdapse "lediglich" symptomatisch behandelt wird.
Ein "Wirkstoffspiegel" muss ja nicht gehalten werden, im Gegenteil, - aus verschiedenen Gründen.
Es gibt Patienten, die Amifampridin gar nicht, einmal, zweimal, dreimal oder viermal pro Tag einnehmen -
nach Verordnung. Die Einzeldosis sollte nach Ansicht heute führender Neurologen jedoch 15mg, ggf. und in selltenen Fällen 20 mg nich überschreiten.
Erstens geht es doch in dieser Produktmonographie um Amifampridin.
Die nachfolgenden Aussagen (A und B) beziehen
sich laut Quellenangbe auf Fampridin.
.
Zweitens: Ist denn die Verknüpfung von Sachverhalten (A und B) im Sinn von Ursache und Wirkung hier gegeben?
A: "Die individuelle Anfertigung führte zu Arzneimitteln mit Mängeln" [Abfüllung in Steckkapseln durch Apotheken-Mitarbeiter]
B: "...und versehentliche Überdosierungen hatten...manchmal tödlich verlaufende unerwünschte Reaktionen zur Folge."
Außerdem geht es in der angegebenen Literatur um 4-Aminopyridin (Fampridin), nicht 3,4-Diaminopyridin (Amifampridin).
In der Literatur ist nach meiner Recherche kein Fall einer Überdosierung mit 3,4-DAP beschrieben, der zum Tode führte
oder bei dem bleibende Schäden auftraten. Selbst ein Kleinkind, das eine der Kapseln der Mutter mit 3,4-DAP
verschluckt hatte, überlebte. Sicherlich auch dank der kurzen Halbwertzeit von 3,4-DAP.